Nye genterapier kan snart behandle snesevis af sjældne sygdomme, men prislapper med en million dollar vil bringe dem uden for rækkevidde for mange


Advertisement


Ved Kevin Doxzen, Arizona State University

Zolgensma – som behandler spinal muskelatrofi, en sjælden genetisk sygdom, der skader nerveceller, der fører til muskelforfald – er i øjeblikket det dyreste lægemiddel i verden. En engangsbehandling af det livreddende lægemiddel til et lille barn koster US $ 2,1 millioner.

Selvom Zolgensmas ublu pris er en outlier i dag, vil der ved udgangen af ​​årtiet være snesevis af celle- og genterapier, der koster hundredtusinder til millioner af dollars for en enkelt dosis. Food and Drug Administration forudser, at det inden 2025 vil godkende 10 til 20 celle- og genterapier hvert år.

Jeg er en ekspert inden for bioteknologi og politik fokuseret på at forbedre adgangen til celle- og genterapier. Selvom disse kommende behandlinger har potentiale til at redde mange liv og lette mange lidelser, er sundhedssystemer rundt om i verden ikke udstyret til at håndtere dem. Nye kreative betalingssystemer vil være nødvendige for at sikre, at alle har lige adgang til disse behandlinger.

Fremkomsten af ​​genterapier

I øjeblikket kun 5% af de cirka 7.000 sjældne sygdomme har et FDA-godkendt lægemiddel, der efterlader tusinder af tilstande uden kur.

Men i løbet af de sidste par år har genteknologisk teknologi gjort imponerende skridt mod det endelige mål om at helbrede sygdom ved ændring af en celles genetiske instruktioner.

Det resulterende genterapier vil kunne behandle mange sygdomme på DNA -niveau i en enkelt dosis.

Tusinder af sygdomme er resultatet af DNA -fejl, som forhindrer celler i at fungere normalt. Ved direkte at rette sygdomsfremkaldende mutationer eller ændre en celles DNA for at give cellen nye værktøjer til at bekæmpe sygdom, genterapi tilbyder en kraftfuld ny tilgang til medicin.

Der er 1.745 genterapier i udvikling rundt om i verden. En stor brøkdel af denne forskning fokuserer på sjældne genetiske sygdomme, som påvirker 400 millioner mennesker verden over.

Vi kan snart se kur mod sjældne sygdomme som seglcellesygdom, muskeldystrofi og progeria, en sjælden og progressiv genetisk lidelse, der får børn til at ældes hurtigt.

Længere inde i fremtiden kan genterapier hjælpe med at behandle mere almindelige tilstande, f.eks hjerte sygdom og kronisk smerte.

Himmelhøje prisskilte

Problemet er, at disse terapier vil bære enorme prisskilte.

Genterapier er resultatet af mange års forskning og udvikling på i alt hundreder af millioner til milliarder af dollars. Sofistikerede produktionsfaciliteter, højtuddannet personale og komplekse biologiske materialer adskiller genterapier fra andre lægemidler.

Lægemiddelvirksomheder siger, at inddrivelsesomkostninger, især for lægemidler med et lille antal potentielle patienter, betyder højere priser.

Den høje pris på sundhedssystemer vil ikke være triviel. Overvej en genterapikur mod seglcellesygdom, som forventes at være tilgængelig i de næste par år. Den anslåede pris for denne behandling er $ 1,85 millioner pr. Patient. Som et resultat forudsiger økonomer, at det kan koste et enkelt Medicare -program næsten 30 millioner dollars om året, selv om kun 7% af den berettigede befolkning modtog behandlingen.

Og det er bare et stof. Introduktion til snesevis af lignende terapier på markedet ville belastning sundhedssystemer og skabe vanskelige økonomiske beslutninger for private forsikringsselskaber.

[Over 110,000 readers rely on The Conversation’s newsletter to understand the world. Sign up today.]

Sænker omkostninger, finder nye måder at betale på

En løsning til forbedring af patientens adgang til genterapier ville være simpelthen at kræve, at stofmaskiner opkræver færre penge, a taktik for nylig taget i Tyskland.

Men dette kommer med mange udfordringer og kan betyde, at virksomheder nægter blot at tilbyde behandlingen visse steder.

Jeg tror, ​​at en mere afbalanceret og bæredygtig tilgang er todelt. På kort sigt er det vigtigt at udvikle nye betalingsmetoder, der lokker forsikringsselskaber til at dække behandlinger til dyre omkostninger og fordele risici på tværs af patienter, forsikringsselskaber og lægemagere. På sigt vil forbedret genterapiteknologi uundgåeligt hjælpe med at sænke omkostningerne.

For innovative betalingsmodeller er en testet tilgang, der binder dækning til patienters sundhedsresultater. Da disse terapier stadig er eksperimentelle og relativt nye, er der ikke meget data, der hjælper forsikringsselskaberne med at træffe den risikable beslutning om, hvorvidt de skal dække dem. Hvis et forsikringsselskab betaler $ 1 million for en terapi, havde det bedre arbejde.

I resultatbaserede modeller, vil forsikringsselskaber enten betale for noget af behandlingen på forhånd og resten kun, hvis patienten forbedres, eller dække hele udgiften på forhånd og modtage en refusion, hvis patienten ikke bliver bedre. Disse modeller hjælper forsikringsselskaber med at dele økonomisk risiko med lægemiddeludviklerne.

En anden model er kendt som “Netflix model“og ville fungere som en abonnementsbaseret service. I henhold til denne model ville et statligt Medicaid-program betale et lægemiddelfirma et fast gebyr for adgang til ubegrænsede behandlinger. Dette ville give en stat mulighed for at give behandlingen til beboere, der er kvalificerede, hjælper regeringer med at balancere deres budgetbøger, mens de giver narkotikaproducenter penge på forhånd.

Denne model har fungeret godt for forbedring af adgangen til hepatitis C -lægemidler i Louisiana.

På omkostningsområdet vil nøglen til at forbedre adgangen være investering i nye teknologier, der forenkler medicinske procedurer. For eksempel kræver de dyre seglcelle -genterapier, der i øjeblikket er i kliniske forsøg, en række dyre trin, herunder en stamcelletransplantation.

Det Bill & Melinda Gates Foundation, det National Institute of Health og Novartis samarbejder om at udvikle en alternativ tilgang, der ville indebære en simpel injektion af genterapimolekyler. Målet med deres samarbejde er at hjælpe med at bringe en overkommelig seglcellebehandling til patienter i Afrika og andre lavressourceindstillinger.

Forbedring af adgangen til genterapier kræver samarbejde og kompromis på tværs af regeringer, nonprofitorganisationer, medicinalfirmaer og forsikringsselskaber. At tage proaktive skridt nu for at udvikle innovative betalingsmodeller og investere i nye teknologier vil hjælpe med at sikre, at sundhedssystemer er klar til at opfylde løftet om genterapier.

Bill & Melinda Gates Foundation har ydet finansiering til The Conversation US og yder finansiering til The Conversation internationalt.Samtalen

Kevin Doxzen, Hoffmann postdoktor, Arizona State University

Denne artikel er genudgivet fra Samtalen under en Creative Commons -licens. Læs original artikel.



Source link

- Advertisement -

Måske du kan lide